【三日谈】罕见病目录再扩容：让更多患者“被看见”【9.27~9.29】【已评完】_派派杂志区

楼主 2023-09-27

— 本帖被远山见月。执行加亮操作(2023-09-30) —

　　9月20日，国家卫健委等六部门共同发布《第二批罕见病目录》，新增86种罕见病。加上五年前公布的第一批罕见病目录，目前该目录共收录了207种罕见病。

　　所谓“罕见病”，根据《中国罕见病定义研究报告2021》，即新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病。虽然发病率低，但考虑到我国巨大的人口基数，总量也非常巨大。据估计，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。

　　罕见病的问题在于确诊难、治疗方法少、可用药品少、社会重视程度不高等。因此，将罕见病纳入目录的意义堪称重大：可以极大地推动疾病的筛查、诊断和治疗，统一完善的诊疗指南和手册，强化对医生的培训，乃至提升药物的可及性等。这也是为什么目录公布后，很多患者“喜极而泣”的原因：他们的需求终于被看见。

　　举个例子，2022年9月，曾有一则“女孩基因突变最快48秒睡着”的消息冲上热搜。这名23岁女孩，从初中开始一上课就睡觉，大笑会晕倒，晚上噩梦不断，就这样被折腾了10年，直到入院检查才知道自己得了一种罕见病——发作性睡病。而这一罕见病的发病率约为两千分之一，中国约有70万发作性睡病患者，但最终确诊的不到5000例。

　　此次，发作性睡病等86种罕见病正式被列入《第二批罕见病目录》。相信有了更明确的指导和培训，将大大加强医生对这些疾病的认知，让更多患者被早发现、早诊断，相关医疗机构、药厂也能积极投入治疗药物研发。

　　持续更新罕见病目录，将更多罕见病治疗药品纳入医保，持续为罕见病患者和家庭减负，种种努力，无不体现着国家对罕见病患者群体的重视和关怀，彰显着“以人民健康为中心”的理念。这背后，是万千患者及家庭沉甸甸的期待，相信在未来，更多的罕见病将被纳入目录。

　　当然，也要客观地看到，目前纳入目录的罕见病与国际上认可的病种数量，仍有较大的差距，并且从罕见病纳入目录到罕见病药品纳入医保，仍有一段距离。任何疾病的保障，都是在医疗保障的大盘子里做文章，都涉及有限资源的权衡与分配。因此，对罕见病群体的关怀也需持续推进，逐渐强化保障网格。

　　无论如何，罕见病目录的“扩容”让更多罕见病患者看到了希望，也可以起到凝聚共识、重视罕见病的效果。同时也要承认，目录的更新需要时间，对于一些尚未进入目录的罕见病并不代表就不重要，同样需要给予患者其他方式的治疗、支持和保障。

　　也希望广大的药企和科研人员，能够关注这些目录，注意到这背后的需求，不断加大科研攻关力度，早日向市面上投放更多有针对性的治疗药物。社会各界应当携起手来，关心、关爱罕见病群体，为患者及其家庭提供更有力的托举。

　　对此，你怎么看？

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网友小八(派派访谈特攻组)

沙发 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

庆幸身边的人还没遇到过这种情况，不然感觉挺揪心的，但愿对疾病的攻克能有快速的进步，越来越多的罕见病能后被治愈啊，越来越少的家庭经历这种痛苦。

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喵泽。(派派版主)

板凳 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

罕见病虽然出现的少，但不容忽视，正是因为少数，才更应该被人知晓理解和能够在医疗上社会上都倍受关怀，现在医疗方面都在做零歧视的宣传，就是希望大家在自身健康的同时，也能够对这些患者多一份关爱。

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祝余。(派派发书人)

地板 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

罕见病虽然少见，但是一旦遇到，这对一个家庭来说都是重担，希望国家能够支持罕见病药物的研发，希望大家也都能多关注罕见病患儿。

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海盐张张包(热心会员)

4楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

挺好的，多多关注这些罕见疾病，不过研发药物还是很难的，付出的代价也很高吧。

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aamaio(素材组)

5楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

从罕见病纳入目录到罕见病药品纳入医保是一件非常好的事。众人中的罕见落到一个家庭是就是百分百的悲剧。如果家庭能力有限无法负担相应的医疗费用更是雪上加霜，国家能慢慢的将这些疾病的药物也纳入了医疗保障体系，加大对罕见病的治疗与药物的研究投入，都体现国家社会对这些边缘少数人群的人文关怀。让这些病人都能尽量得得到应该的治疗和尊重，提高他们的生活质量。

本帖提到的人: @柒心微凉 @落落紫 @姒墨妃墨。 @松球球生海边 @屹翼。

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松球球生海边2023-09-28+1 鲜花

谢谢亲

屹翼2023-09-27+1 鲜花

谢谢姐妹

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屹翼。(派派发书人)

6楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

罕见病医疗纳入医保是件特别好的事情，一步一步来吧，国家现在慢慢富裕起来了，反哺一部分到公民头上，大家都不会因病致穷，能看得起病。

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晏方知(热心会员)

7楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

病症再小，落到患者和家属身上都是大问题，尤其是罕见病，确诊更难，如果真的都规范起来，一个是让患者能尽早得到治疗，另一个是能减轻一下负担，这是好事啊，也从侧面反映了国家对所有人的关怀吧，国力增长的具体体现。

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grotefrancy(热心会员)

8楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

我觉得是非常需要重视罕见病的，因为缺乏关注度，导致医疗资源倾斜不多；因为患病人数少，导致很少有医疗机构会组织大规模重复性的培训锻炼肌肉记忆，形成医疗团队的紧密配合；因为难确诊、几近无法救治，导致更加少的医疗团队投入研究发明针对性药物。从而患上罕见病就相当于只能在有限的手段上改善生活质量而无法治愈。而正因如此才更需要需关注这些病症与患者，因为一旦这些降临在自己头上，所有现在有的困难所面临的境遇都会是自己所会遇到的。所以为了自己我也愿意更加关注这些，虽然没办法自己投入研究，但也希望能看到这些，而不是什么都不知道。也希望国家和政策也能越来越关注、越来越完善。

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柑橘橘(原创词文社)

9楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

罕见病扩容特别有意义，即使生病的人少，一旦落到一个家庭中，这就是百分百了，高额的治疗费，往往会把家庭压的喘不过来气

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佐京墨。(内阁元老)

10楼 2023-09-27

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这是非常有意义的事情，让更多患者被“看见”，罕见病正是因为其罕见所以大众对这些病是不熟悉的，身边出现类似案例也只会觉得对方有问题，甚至会嘲笑。另一方面因为其罕见所以治疗上往往更加费钱，对普通的家庭来说是很沉重的担子。

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柒心微凉(网盘组)

11楼 2023-09-27

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这是件好事，可以让更多的罕见病药品和治疗走医保报销，减少因为患病导致的致贫和生活的压力，让这些人看到希望，能更积极的面对罕见病，对生活有希望有未来

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夏之喵(文学大师)

12楼 2023-09-27

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一个很现实的问题就是，罕见病的药物研发成本高，应用率低，市场范围小。所以基本是赔本买卖。做这个真的只能靠企业社会责任感和政府补贴……所以一部分罕见病治疗进医保已经是很难得的进步了，社会保障这块不能一下子跟国外看齐很正常，慢慢来吧

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胖妞嘟嘟(派派发书人)

13楼 2023-09-27

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是件好事！让更多罕见病被人看到！罕见病患者所面临的治病难，药费贵，没有针对性等等很多问题都，有的人终生等不到治疗，那种绝望的感觉很可怕！希望广大的药企和科研人员加大科研攻关力度，研制出更多有针对性的治疗药物，也希望我们能为罕见病群体提供更多的关爱和帮助！

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华七七(热心会员)

14楼 2023-09-27

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支持！希望所有的人都能健健康康，生病了都能得到有效治疗，也希望那些罕见病患者能够得到更多帮助，包括药企和医保都能都够给予他们更多关注。

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mumuxiding(热心会员)

15楼 2023-09-27

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身边虽然没有罕见病患者，但确实对这个群体比较关注。因为罕见，这样一个人群，总是容易被人忽略，但他们又是确确实实存在的。印象很深的是，医保局专家在谈判时说的那句话：每一个小群体都不应该被放弃。明明是一句很普通的话，但却异常感动。现在这些病能纳入医保系统，说明国家早我们普通群众很久就注意到了这些人群，也在想方设法提供帮助，希望越来越多罕见病患者能得到治愈，希望所有人都身体健康，我们需要更多人参与到罕见病患者群体的关注中来。

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暨风至(派派文编)

16楼 2023-09-27

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罕见病真的很难！！医药费巨贵！！而且买得到的药很稀少再加上唯有的药又都很贵而且对于罕见病来说痊愈真的很难因为很少有学者去为了这个而研究一般都是家里有人才会研究

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慕容叶星(热心会员)

17楼 2023-09-27

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现在一个普通的感冒，去医院都要花个三四百，更何况是罕见病，治疗方法少、可用药品也少，药费也居高不下，支持纳入医保，希望大家能够越来越重视罕见病

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fengyedemeimei(热心会员)

18楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

有很多罕见病是听都没听过
想都想不出来这是什么的，也是很无奈，大家都不知道

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鸢暖半夏(派派督察)

19楼 2023-09-27

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-09-30 14:29) —

目前身边的人还没遇到有罕见病的，罕见病纳入目录确实可以让更多的人/企业看到，加紧研发，对罕见病本身也是一件好事。

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