【三日谈】罕见病目录再扩容：让更多患者“被看见”【9.27~9.29】【已评完】_派派杂志区

楼主 2023-09-27

— 本帖被远山见月。执行加亮操作(2023-09-30) —

　　9月20日，国家卫健委等六部门共同发布《第二批罕见病目录》，新增86种罕见病。加上五年前公布的第一批罕见病目录，目前该目录共收录了207种罕见病。

　　所谓“罕见病”，根据《中国罕见病定义研究报告2021》，即新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病。虽然发病率低，但考虑到我国巨大的人口基数，总量也非常巨大。据估计，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。

　　罕见病的问题在于确诊难、治疗方法少、可用药品少、社会重视程度不高等。因此，将罕见病纳入目录的意义堪称重大：可以极大地推动疾病的筛查、诊断和治疗，统一完善的诊疗指南和手册，强化对医生的培训，乃至提升药物的可及性等。这也是为什么目录公布后，很多患者“喜极而泣”的原因：他们的需求终于被看见。

　　举个例子，2022年9月，曾有一则“女孩基因突变最快48秒睡着”的消息冲上热搜。这名23岁女孩，从初中开始一上课就睡觉，大笑会晕倒，晚上噩梦不断，就这样被折腾了10年，直到入院检查才知道自己得了一种罕见病——发作性睡病。而这一罕见病的发病率约为两千分之一，中国约有70万发作性睡病患者，但最终确诊的不到5000例。

　　此次，发作性睡病等86种罕见病正式被列入《第二批罕见病目录》。相信有了更明确的指导和培训，将大大加强医生对这些疾病的认知，让更多患者被早发现、早诊断，相关医疗机构、药厂也能积极投入治疗药物研发。

　　持续更新罕见病目录，将更多罕见病治疗药品纳入医保，持续为罕见病患者和家庭减负，种种努力，无不体现着国家对罕见病患者群体的重视和关怀，彰显着“以人民健康为中心”的理念。这背后，是万千患者及家庭沉甸甸的期待，相信在未来，更多的罕见病将被纳入目录。

　　当然，也要客观地看到，目前纳入目录的罕见病与国际上认可的病种数量，仍有较大的差距，并且从罕见病纳入目录到罕见病药品纳入医保，仍有一段距离。任何疾病的保障，都是在医疗保障的大盘子里做文章，都涉及有限资源的权衡与分配。因此，对罕见病群体的关怀也需持续推进，逐渐强化保障网格。

　　无论如何，罕见病目录的“扩容”让更多罕见病患者看到了希望，也可以起到凝聚共识、重视罕见病的效果。同时也要承认，目录的更新需要时间，对于一些尚未进入目录的罕见病并不代表就不重要，同样需要给予患者其他方式的治疗、支持和保障。

　　也希望广大的药企和科研人员，能够关注这些目录，注意到这背后的需求，不断加大科研攻关力度，早日向市面上投放更多有针对性的治疗药物。社会各界应当携起手来，关心、关爱罕见病群体，为患者及其家庭提供更有力的托举。

　　对此，你怎么看？

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[ 此帖被远山见月。在2023-10-02 01:07重新编辑 ]

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桃桃花(热心会员)

66楼 2023-09-30

罕见病，罕见病就是出现的几率小，很多人都不知道这些病，但是病人、病患家属的痛苦一点也没有少，反而因为误诊，或者缺少医学临床文献指导，更难以得到治疗和安慰。

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莫笑我胡为2106(家喻户晓)

65楼 2023-09-30

现在科技发展日新月异，但是罕见病的种类也越来越多。现在罕见病的目录感觉落后于发展，但是目录无论怎么扩充，总是会有新的病种出来，这个难题感觉无解啊。

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馨栀(派派书评组)

64楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-02 01:07) —

确实没怎么听过罕见病，目录扩容能让更多患者能被看到照顾到，减轻了他们的负担，是很好的利民举措。

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玥樱之蝶(热心会员)

63楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-02 01:07) —

这个真的太好了，罕见病虽然比较少见，但是一旦遇到了就特别的痛苦，对于家庭来说负担特别的重，有更多的政策对于罕见病，让更多的家庭有希望，让得病的病人能够更好的救治。

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littlefish72(热心会员)

62楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-02 01:07) —

虽然身边没有罕见病患者，但是可以想象得到得了罕见病的患者能有多痛苦。常见病看病尚且会碰到很多困难，更别说罕见病了。罕见病目录扩容对患者来说真是一个大好事。

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木雪辰(派派书评组)

61楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-02 01:07) —

感觉这些举措，可以让更多的人关注到这些罕见病，从而可以减少这些病症不被发现的风险，甚至能更早的被发现，并且被更为妥善的照顾和医治。同时，了解的人更多，对这些疾病的有利政策也能更被接受，是一个非常好的举措。

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gbhjm(热心会员)

60楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-02 01:07) —

罕见病，如果看到目录估计基本上都没有听过吧，这种目录很有意义，患病又无法确诊病因，医生无法确定救治方案，只能熬时间一项一项的排查，花时间花钱耗心耗力，可能到最后还是只能熬着。希望相关部门和社会企业能更加关注和完善这些便民利民的行为与方案吧。

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lemonno(热心会员)

59楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-01 12:11) —

患普通病症在治疗中还有希望，但患了罕见病症在寻医求药治疗过程中好难看到希望，肯定很痛苦，罕见病录让更多人关注到这种现象，给病患们带来一些曙光。

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几怪(热心会员)

58楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-01 12:11) —

对罕见病的关注当然是一大好事，年纪越大越害怕生病了，希望更多的病症能得到解决

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久川颯(派派发书人)

57楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-01 12:11) —

希望更多的罕见病能被看见，能被重视吧，也庆幸身边的人没有生病，作为病人家属真的会很痛苦

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带刺的玫瑰(派派贵宾)

56楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-01 12:11) —

罕见病目录再扩容，给我们普通大众认识它的机会，也给了患者本人及家属带来康复的希望，毕竟说不定在哪个我们不认识的地方，就有哪位国家栋梁就给研究出了康复药呢

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晚藏乌(派派贵宾)

55楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-01 12:11) —

罕见病这个真的很难办，因为罕见，研究地少，没有很好的医疗方式，其实风险挺大的。我偶尔能在小说里看到渐冻症之类的病来着，真的很难解决这些罕见的病症。

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jenAgnes(热心会员)

54楼 2023-09-29

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-01 12:11) —

罕见病扩容肯定是好事情。每一个罕见病肯定是花了很久各种查，一旦确诊即使有治，因为药品的量不多，一定也价格很高，对于每一个患者来说实在是太难了。现在至少关注的人会变多，总是一个好的开始。

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朝舞.。(派派版主)

53楼 2023-09-28

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还记得第一次知道渐冻症，是因为那个冰桶挑战，其实知道这些挺好的，虽然是很少的个体，但是也需要我们去关注

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燃微(热心会员)

52楼 2023-09-28

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是一件好事，可以让更多人关注了解罕见病，相当于投了一颗医疗改革意识的种子萌芽，能更好完善医疗体系建设。之前看过一个视频，说一些对某些病很有效的药方大部分都被收购起来，但是收购人并不推广，而是推广中成药。不判断是否真假，但是也会有这种情况发生。多点人关注，就多一份力去呼吁、行动。

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白芷雪。(派派版主)

51楼 2023-09-28

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一个很现实的问题，很多大病都难以被治愈，更别提这些罕见病了！只能庆幸说身边认识的人没有这种情况，也希望能有效的研发一些罕见病的治疗手段吧！

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素月无心(派派发书人)

50楼 2023-09-28

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我觉得这是一件好事，虽然身边没有人遇到过罕见病，但是能够预防万一还是好的。起码能让这些患者被更多的人关注到。

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lori罗织2023(网盘组)

49楼 2023-09-28

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挺好的，毕竟虽然罕见但并不是没有。所有的病症都惠给人带来影响，越早有配方治疗越好

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琴云(派派文编)

48楼 2023-09-28

— (远山见月。) 恭喜获得博雅勋章积分1积分 (2023-10-01 12:11) —

罕见病挺可怕的，正因为稀少一旦确诊都是灾难。现在不管是小病还是大病对于普通人来说都是一笔负担，能纳入医保对这些患病的人也是能松口气。希望大家都能健康到老，生病真的太难了

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